A VRG Therapeutics egy biotechnológiai kutatás-fejlesztési vállalat, amelynek székhelye és laboratóriuma Budapesten található. A társaság közleményéből kiderül: kutatócsapat stratégiája az, hogy az általuk kifejlesztett minifehérje technológiákat felhasználva egyedi gyógymódokat hozzon létre a hagyományos gyógyszeripari megközelítések hatókörén kívül eső betegségek kezelésére.
Ilyen a leggyakoribb agydaganat, a glioblasztóma is, amely Magyarországon évente 4-500 új beteget érint, világszerte pedig kb. 250 000-et. A betegek túlélési aránya rendkívül alacsony, 100 betegből mindössze 7 beteg éli túl a betegség azonosítását követő 5 évet. A társaság az immunrendszer nagyhatékonyságú ölősejtjeit (T-sejtek) felhasználva fejleszti új terápiáját a glioblasztóma kezelésére. A CAR-T sejteknek keresztelt fenti ölősejtek olyan módosított fehérvérsejtek, amelyek sejtfelszíni kötőmolekuláik révén specifikusan képesek a tumort felismerni és elpusztítani.
A VRG Therapeutics által kifejlesztett és szabadalmaztatott chlorotoxin (CTX) analóg, CTXA8 képes felismerni egy, a tumorsejtek felszínén kifejeződő molekulát, ami így a daganatos sejtekhez képes irányítani az ölő CAR-T sejteket, anélkül, hogy az egészséges sejteket roncsolnák.
A legújabb, már élőállatban (egerekben) végzett kísérleteik során a fenti, CTXA8 irányított T-sejtek hatékonynak bizonyultak az agydaganat sejtek pusztításában. A beadott CTXA8-CAR-T legmagasabb dózisa a tumor növekedésének több, mint 60 százalékos gátlását eredményezte, hétből két egyed esetében pedig a tumor teljesen eltűnt.
A VRG Therapeutics eredményei alapján terápiájuk sokkal nagyobb hatékonysággal, kisebb toxicitás mellett képes a daganatos sejtek pusztítására, mint az elérhető terápiás módszerek, ugyanis az általuk szabadalmaztatott CTX analóg molekula rendkívüli erősséggel képes a tumorhoz kötődni, ugyanakkor az egészséges sejtekre (a kemoterápiás szerekkel szemben) nincs károsító hatással. Valóban, az állatoknál a vizsgálat során nem jelentkeztek súlyos mellékhatások, amely jelzi, hogy a terápia nagy valószínűséggel emberben is biztonságosan alkalmazható lesz.
A társaság jelenleg olyan biotechnológiai partnert keres, aki a CAR-T sejtterápiák preklinikai és klinikai fejlesztése területén nagymértékű szakértelemmel rendelkezik.
