A gyógyítás ára soha nem volt olyan magas, mint mostanában – írja egy új készítmény piaci bevezetéről készült cikkében a Quartz hírportál. Az Orchard Therapeutics gyógyszergyártó, amely súlyos genetikus betegség elleni gyógymódokat fejleszt, nemrégiben kapta meg az engedélyt az Egyesült Államok élelmiszer- és gyógyszerhatóságától (FDA) Lenmeldy nevű készítménye piaci értékesítéséhez. Ezt a készítményt a ritka örökletes betegségnek számító metakromatikus leukodisztrófia (MLD, metachromatic leukodystrophy) ellen fejlesztették ki a Orvostovábbképző Szemle áttekintése szerint.
Fotó: Depositphotos
Az MLD az Európai Unióban húszezer emberből egyet érint. Így kevesebb, mint 25 ezer beteget tartanak nyilván. Az USA-ban az FDA szerint 40 ezerből egy ember szenved MLD-ben. A kórt egy enzim hiánya okozza, ami egyetlen gén hibás működésének következtében alakul ki. A betegséggel születő babák kezdetben egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd. Járási nehézségeik támadnak és értelmi képességeik fejlődése is lassul. Megfelelő kezelés hiányában a krónikus betegség halálos kimenetelű.
Az Európában Libmeldy néven forgalmazott génterápiás készítmény esetében a beteg saját csontvelőjéből vagy mobilizált perifériás véréből hematopoetikus őssejteket gyűjtenek, amelyeket kezelnek, majd infúzióval visszajuttatnak a beteg szervezetébe. Ennek hatására a szervezet várhatóan megkezdi a hiányzó enzim előállítását. A készítmény legfőbb mellékhatása, hogy csökkentheti a kezelt baba fertőzésekkel szembeni ellenálló-képességét.
Elképesztő árak
A gyógyszer tehát átütő hatású lehet, ám az ára összhangban van az életmentéssel: 4,25 millió dollárba - közel 1,6 milliárd forintba - kerül. A londoni központú Orchard – amelyet egyébként januárban vásárolt fel a japán Kyowa Kirin gyógyszergyártó cég 477 millió dollárért (175 milliárd forintért) – úgy véli, hogy termékének ára összhangban van azzal, amit a betegnek kínál: az élettel.
Ezzel a szinttel jelenleg a Lenmeldy a világ legdrágább gyógyszere. Az előző csúcsot 2022-ben a CSL Behring vállalat Hemgenix készítménye tartotta 3,5 millió dollárral (majdnem 1,3 milliárd forinttal). Ez szintén génterápiás készítmény.
Az új gyógyszerek piaci listaárának mediánja az Egyesült Államokban tavaly 300 ezer dollár (110 millió forint) volt, ami 35 százalékkal magasabb a 2022-es 222 ezer dollárnál (81,5 millió forint). A 2021-ben piacra került 30 új készítmény árának mediánja 180 ezer dollár volt (66 millió forint). Szakértők szerint ezt a folyamatot azok a gyógyszerek hajtják, amelyeket a nagyon ritka betegségek kezelésére készítenek. Az Egyesült Államokban azok a kórok tartoznak ide, amelyek általában 200 ezer embernél kevesebbet támadnak meg.
