Áttörést jelentő terápiás innovációk és gyakorlati kihívások jellemzik a mielóma multiplexszel élő betegek ellátását - állapítja meg két friss nemzetközi, illetve hazai szakmai jelentés, hangsúlyozva, hogy régiós szinten szükséges javítani a hozzáférést a korszerű kezelésekhez.
A csontvelő plazmasejtes daganata ritka betegség, de előfordulása az elmúlt 25 évben több mint a duplájára nőtt világszerte. Magyarországon is több ezer beteget kezelnek, és gyakori a betegség többszöri kiújulása, de reményre adnak okot ugyanakkor az új terápiák, amelyek akár 8-10 éves túlélést is biztosíthatnak a betegeknek.
Minden évben világszerte több mint 170 000 embernél diagnosztizálnak mielómát; 1990 és 2016 között az újonnan diagnosztizált esetek száma globálisan 126 százalékkal nőtt. A mielóma általában 60-65 éves korban kezdődik, és a férfiaknál gyakoribb.
Fotó: Depositphotos
A genetikai hajlamon túl a betegség kiváltó oka pontosan nem ismert, vannak ugyanakkor azonosított rizikótényezők, amelyek elősegíthetik a kialakulását. Az elhízás és az öröklött tényezők mellett egyes vírusok (HIV, hepatitis, herpesz), az autoimmun betegségek, a vegyszerek expozíciója, az ionizáló sugárzás, valamint az oldószerek, üzemanyagok, motorok kipufogógázai és a tisztítószerek is szerepet játszhatnak a betegség kialakulásában.
A mielóma multiplex jelenleg nem gyógyítható, de az elmúlt időszakban óriási áttörés történt a betegség kezelésében a diagnosztikai eljárások fejlődésének és az új készítményeknek köszönhetően.
Az új gyógyszerek eredményei olyannyira biztatók, hogy a szakorvosok egyre inkább krónikus, élethosszig tartó betegségként tekinthetnek a mielómára, az elérhető terápiák tekintetében ugyanakkor a teljes kelet-európai régióban fejlődésre van szükség – mutat rá az Economist Impact jelentése, amely 10 kelet-közép-európai országban vizsgálta meg a mielóma ellátás helyzetét.
A jelentés számottevő különbségekre hívja fel a figyelmet Nyugat-Európa és a kelet-közép-európai régió között a mielóma multiplexszel élő betegek ellátásában, és megállapítja, hogy az alacsonyabb egészségügyi költések, a társadalomban, valamint az alapellátó orvosok körében tapasztalható tudatosság és ismeretek hiánya, a diagnosztikai és terápiás fejlesztések lassabb bevezetése, valamint az egészségügyi rendszerek kihívásai szintén hozzájárulnak ehhez. Jellemző példa, hogy amíg Németországban a betegek átlagosan 128 nap alatt jutnak hozzá az Európai Gyógyszerügynökség által újonnan engedélyezett kezelésekhez, addig a kontinens keleti felén ez átlagosan 587 nap.
A kutatás szerint Magyarországon a következő évtizedekben (2022 és 2050 között) a betegség előfordulása mintegy 21 százalékkal növekszik, és arra is felhívják a figyelmet, hogy a betegség egyre fiatalabb korban kezdődik.
„A mielómás betegek száma az elmúlt évtizedekben nőtt, és ez a tendencia a jövőben is folytatódik. A késedelmes diagnózis a betegeknek és az ellátórendszernek is komoly hátrányt okoz, hiszen kulcsszerepet játszik a betegséggel járó szövődmények, a halálozás, illetve az egészségügyi költségek növekedésében” – mutatott rá Rozványi Balázs, a Magyar Rákellenes Liga elnöke.
Hazai körkép
2023-ban Magyarországon is készült egy átfogó szakmai elemzés, amely a hazai mielómaellátást képviselő szakértői csoport véleményét feldolgozva fogalmaz meg javaslatokat az ellátás fejlesztése érdekében. A 2024-ben publikált friss felmérésben hematológus szakorvosok, szakdolgozók (pszichológus, gyógytornász, szakasszisztens), illetve civil szervezet és betegklub képviselői vettek részt.
A szakértők kiemelték, hogy a hatékonyabb terápiás lehetőségeknek köszönhetően a hazai betegek átlagos túlélése jelentősen nőtt: a korábbi 4-5 évhez képest 6-8 év, a jobb prognózisú betegeknél a 10 évet is elérheti. Sőt, egyes esetekben, az úgynevezett „operational cure” is elérhető, amikor a beteg életében a mielóma multiplex már nem jelentkezik újra.
Az epidemiológiai és túlélési adatok alapján Magyarországon a mielóma multiplex miatt kezelt betegek száma 2500-3000-re becsülhető. A mielóma felismerése nem könnyű, hiszen viszonylag ritka betegség, amelynek a tünetei nagy változatosságot mutatnak, és más megbetegedésekre is utalhatnak. A leggyakrabban tapasztalt tünetek a fáradtság, csontfájdalom, álmosság, de előfordulhatnak neurológiai tünetek, izomgörcsök, látásproblémák, álmatlanság, depresszió vagy hányinger.
Dr. Mikala Gábor, a Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetének részlegvezető főorvosa hangsúlyozta: „A késői diagnózis súlyos következményekkel járhat, például hosszú távú dialízissel. Magyarországon azt látjuk, hogy néhány hónap alatt elveszítünk sok későn diagnosztizált idős beteget. Ezt a korai halálozást csak egy korábbi diagnózissal lehet orvosolni, amit a háziorvosok jobb bevonásával kell elérnünk.”
A Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetében jelenleg a hazai mielómás betegek mintegy 15 százalékát kezelik. A főorvos szerint az a leghatékonyabb, ha a mielómás betegeket azokban a terápiás centrumokban gyógyítják, ahol a szakembereknek élő gyakorlatuk és tapasztalatuk van a betegség kezelésében, illetve ahol a teljes terápiás paletta hozzáférhető. Magyarországon jelenleg 8-10 ilyen központ működik.
„A páciens a mielóma típusától és az általános egészségi, erőnléti állapotától függően kaphat gyógyszeres terápiát vagy immuno-kemoterápiát, illetve javasolhatják neki az őssejt-transzplantációt is. Az esetek jelentős részében többféle kezelési módot kell kombinálni az optimális hatás elérése érdekében. Minél kedvezőbben reagál a beteg szervezete a terápiára, várhatóan annál hosszabb ideig fog fennmaradni a tünetmentes időszak” – foglalta össze dr. Mikala Gábor.
Hozzátette: a régióban – így hazánkban is – a terápiás hozzáférés jellemzően néhány év késéssel követi az amerikai és a nyugat-európai protokollt. Ugyanakkor, tette hozzá, itthon előnyt jelent a betegeknek, hogy Magyarországon nagy számban végeznek célzott klinikai vizsgálatokat, és az ezekben való részvétel sok érintett számára akár a legújabb és legköltségesebb terápiákhoz is lehetővé teszi a hozzáférést.
